Трёхлетнему Марку Угрехелидзе из Краснодара, больному спинальной мышечной атрофией (СМА), врачебная комиссия отказала в закупке «Золгенсмы» — самого дорогого в мире лекарства, которое способно вылечить его. Деньги на препарат собрали родители при участии фонда политика Евгения Ройзмана. Произошедшее спровоцировало настоящий раскол среди правозащитников, экспертов и активистов. Одни обвиняли созданный президентом фонд «Круг добра», закупающий препарат, в политизации медицинской помощи, а другие говорили, что «Золгенсма» может нанести непоправимый вред ребёнку. NEWS.ru попросил кандидата медицинских наук и директора фонда «Помощь семьям СМА» Александра Курмышкина поставить точку в этом споре и рассказать, что на самом деле представляет из себя лечение СМА.
— Почему лекарства для больных СМА такие дорогие?
— Есть официальное объяснение стоимости всех орфанных препаратов (англ. rare disease, orphan disease — заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции). Никто не хотел выпускать орфанные препараты, потому что их нужно сначала разрабатывать, потом клинически исследовать, а предназначены они всего для нескольких тысяч пациентов по всему миру. Конструировалось, что больных будет немного, в результате стоимость разработки и удельная стоимость каждой дозы будет очень высокой.
Поэтому комиссия США по здравоохранению приняла специальный закон о том, что если препарат назван орфанным, то его производителю даются определённые льготы. Перед тем как препарат будет разрабатываться, производитель уже оговаривает с властями цену, с которой он выйдет на рынок. Только когда он согласовывает цену, начинается разработка. Он ищет инвесторов, закладывает очень большие риски — например, что из каждых 10 или даже 20 молекул только одна дойдёт до клинических испытаний. Это считается накладными расходами.
Следите за развитием событий в нашем Телеграм-канале
Такая логика на первых порах соответствовала реальности. Однако болезнь Гоше показала сверхприбыльность орфанного бизнеса. Болезнь Гоше — лизосомная болезнь накопления, в основном ей болеют евреи: каждый пятисотый еврей ашкеназ (этническая группа евреев, проживающих в Центральной Европе. — NEWS.ru) болеет болезнью Гоше, а в целом в человеческой популяции болеет примерно каждый 30-тысячный. Инициаторами закона были как раз евреи ашкеназы, которые сначала придумали лекарство для своих детей в частном порядке, а потом решили при помощи этого закона свои расходы отбить путём выпуска препарата на рынок.
Однако когда препарат выпустили, оказалось, что этих больных гораздо больше, в десятки раз. На третий-четвёртый год при цене, которую зафиксировали где-то на десять лет, сформировалась существенная чистая прибыль. Но закон был принят, его поддержало европейское сообщество, а России не оставалось ничего кроме как присоединиться — мы сами орфанные препараты не разрабатывали, а только их потребляли.
По американскому закону сначала компании приходят к правительству, оговаривают цену, а только потом начинают разработки. Каждый раз цена, которая объявлялась производителем, росла, потому что правительство было обязано лечить людей в любом случае. Сначала дорогим считался препарат, который строил $128 тысяч в год, потом дошли до препаратов, которые строили $400–600 тысяч в год, и наконец мы пришли к «Спинразе», которая строила $750 тысяч в год. По стоимости «Спинразы» была подсчитана стоимость «Золгенсмы». Так как «Золгенсма» делалась один раз в году, через несколько лет она становилась дешевле, чем «Спинраза». Подсчитали, что стоимость «Золгенсмы» равняется стоимости «Спинразы», умноженной на три года. Получается, «Золгенсма» дешевле, чем применение «Спинразы» дольше чем три года. Такая логика была принята правительством США и ЕМА, которые зафиксировали эту цену.
Что интересно, изобретатель «Золгенсмы» отказался от права на патент, он хотел, чтобы препарат был широкого доступа. Но разработавшую препарат компанию AveXis купила Novartis за $8 млрд. К настоящему моменту уже 700 человек купили «Золгенсму». Соответственно, компания имеет чистую прибыль по сравнению с вложенными в момент покупки разработки деньгами. Естественно, сейчас идёт чистая прибыль, они давно отбили все производственные расходы, заплатили всем инвесторам и исследователям, но отказываться от орфанного статуса они не собираются, потому что это большие деньги.
Стоимость орфанного препарата, в том числе «Рисдиплама» и «Спинразы», очень завышена. Коммерческие компании западных стран пользуются уловками западных же законодательств.
— Почему Россия бессильна в этом вопросе?
— В Россию эти препараты приходят уже безальтернативно по ценам мирового рынка. Своих клинических мощностей для разработки таких препаратов у России практически нет. Страна попадает в такую ловушку: либо будет объявлена «страной-фашистом», как Белоруссия, либо нужно нести эту нагрузку. А нагрузку фактически она нести не может, потому что цены очень высокие, у структур здравоохранения нет столько денег. У нас сейчас в удельных затратах орфанные больные получают большую часть всех выделяемых на здравоохранение денег. Государство делает это в ущерб остальным.
Если бы у нас финансирование здравоохранения было таким же, как в США, а оно в 10 раз выше, эта разница была бы не так велика. Сейчас она просто колоссальна.
В России ситуация усугубляется тем, что все орфанные препараты ввозятся только одним поставщиком. Власти смотрели на это сквозь пальцы — я думаю, с ними делились.
Никто не спорит, что это хорошие, жизненно необходимые препараты. Но если говорить реально, если бы государство захотело снизить цену, их можно было бы снизить в пять-шесть раз минимум. Так делает, например, Китай, который не признаёт патенты ни одной из орфанных компаний, узнаёт молекулы и делает препараты для своих граждан.
— Принято считать «Золгенсму» «золотой пилюлей». А на самом деле?
— Будет ли ребёнок полноценным человеком, зависит даже не от качества лекарства, а от скорости того, когда была диагностирована болезнь и когда началось лечение. Когда регистрировали в 2016 году «Спинразу» и предложили её годовую стоимость в $750 тысяч, компания-производитель провела исследование. Учёные стали лечить 84 пациента со СМА, у которых диагноз был выявлен внутриутробно, ещё до клинических проявлений. Взяли двойной слепой метод — одним 42 пациентам делали «Спинразу», а другим 42 пациентам — физраствор.
Исследование хотели провести в течение года, но через полгода его прекратили, потому что к этому времени среди тех, кто получал пустышки, половина погибли. При этом из тех детей, которые получали «Спигразу» с первого дня, 86% ходят. Потому что всё было сделано вовремя.
То же самое касается «Золгенсмы». Она ничем не отличается. Не зря же хотят делать пренатальную диагностику — чтобы в момент рождения любого малыша, у которого ещё не появилось клинических проявлений СМА, сразу колоть «Золгенсмой». Если сделать в таком варианте, дети будут развиваться совершенно нормально.
Сейчас мы не можем стандартизировать оценку эффективности этих препаратов, потому что каждый больной приходит к этому препарату с различными необратимыми потерями, достаточно часто большими. Сама по себе «Золгенсма» — не волшебный препарат, она не восстанавливает то, что уже потеряно. Зато она останавливает саму болезнь, но очень часто уже тогда, когда потеряны функции, которые не восстанавливаются.
«Золгенсма» работает как «Спинраза» и «Рисдиплам». Все эти препараты по эффективности примерно равны, но это зависит от того, когда начинается лечение.
— Может ли ребёнок умереть от «Золгенсмы»?
— Когда говорят о рисках «Золгенсмы», очень много врут. Говорят, что «Золгенсма» вызывает поражение печени, но это не так.
«Золгенсма» — это процедура трансплантации. Любая такая процедура связана с предварительным снижением иммунитета, чтобы не было отторжения. Перед процедурой пациент пьёт гормоны, чтобы снизить иммунный ответ. Большая часть пациентов с пересаженными органами потом всю жизнь пьёт препараты, подавляющие иммунитет. При «Золгенсме» примерно та же процедура.
Иммунитет снижается дозами гормонов, которые могут негативно влиять на печень, но это делается в течение всего трёх недель, и это обратимые изменения, которые хорошо контролируются другими лекарствами.
Мы давно научились работать с контролируемым поражением печени при применении гормонов при трансплантации. От этого никто не умирает.
Надо сказать, что зарегистрированы всего две смерти при «Золгенсме». И то они зарегистрированы не на фоне пересадки, а уже позже — заболевание, видимо, было настолько острым, что ген «Золгенсмы» не прижился. В процентном соотношении количество осложнений гораздо меньше, чем при той же вакцинации от коронавируса.
— Кто прав в нашумевшей истории с Марком Угрехелидзе — врачебная комиссия или общественники?
— Существуют риски безопасности и риски низкой эффективности. Самый главный риск безопасности: насколько введение препарата ребёнку весом больше 15,5 кг опасно для него. Это нисколько не опасно, Европа вводит этот препарат детям до 21 кг, такая практика уже сложилась, просто производитель ещё не закрепил её в инструкции.
С точки зрения эффективности, моё личное мнение, что эффективность такая же. Но даже если они низкая или недостаточно большая — это риски родителей, они за эти риски платят сами, не за счёт государства. Это их деньги, и они решили провести помощь. Если есть возможность сделать за собственные деньги, то врач не должен запрещать это делать, если родители подписываются под рисками об эффективности.
«Золгенсма» в данном возрасте эффективна и безопасна. Все риски обратимы и находятся на ответственности родителей. Более того, никто не должен отменять «Рисдиплам». Есть результаты отдельных наблюдений по совмещению препаратов, просто они пока не опубликованы. Не было смертельных случаев, а авторы исследования пишут, что тандемная терапия — это будущее.
Есть дети, которым действительно не нужно этого делать. У Марка совсем другая ситуация.
— Получается, теперь фармкорпорации могут шантажировать Россию бесконечно?
— Россия могла бы пойти по другому пути. Если бы мы хотели не торговать препаратами, а победить болезнь, мы могли бы вместо того чтобы тратить огромные деньги на закупку лекарств, хотя бы часть этих средств пустить на диагностику при начале беременности. У нас таких детей просто не рождалось бы вообще. Это достаточно простая процедура: пришла женщина в консультацию, её сразу же исследовали на ген СМА. Если она гиперноситель, ей сразу говорят, что у неё большая вероятность родить ребёнка-СМА. Это встречается не очень часто, гиперноситель — каждая 30-я женщина.
Если у женщины обнаруживается ген, ей говорят: «У вас вероятность родить ребёнка со СМА 25%. Пожалуйста, приведите мужа, ему тоже сделают анализ». Она приводит, если у мужа всё нормально, у них дети со СМА не рождаются вообще ни при каких условиях. Если же нет, и они идут на рождение ребёнка, ему в первый же день ставят «Золгенсму».
Получается, нужно проверить сначала всех женщин в детородном возрасте — 15–20 миллионов, а потом мужчин. Я считаю, что это гуманнее, эффективнее и в сотни раз дешевле. Но это совершенно не нужно компаниям-разработчикам. Поэтому они запустили программу по тестированию родившихся детей, чтобы первыми начать их лечение.
Также Россия могла бы пойти по пути разработки собственных лекарств. Если бы несколько лет назад деньги были вложены в разработку, мы бы уже имели дешёвые препараты. Но это никому не нужно было, потому что как только деньги выделились, они сразу попали под контроль финансовых групп, которые связаны и с бизнесом, и с правительством.
Сделав первый шаг, хороший, Россия не смогла распорядиться этими деньгами. Простых решений этой проблемы нет. Они могли бы быть при открытости этой программы лечения.
В этом отношении идёт неприкрытая коррупция. Чтобы всё это дело удержать в тисках, пришлось ещё давить на врачей, чтобы они руководили назначениями этих препаратов. Их критерии почему-то отличаются от западных. В итоге «Золгенсму» зарегистрировали, дети по критериям подходят, а получить препарат не могут даже за собственные деньги. На основании чего это делается — непонятно.
— Появление «Круга добра» — это хорошо?
— «Круг добра» появился, и это очень хорошо. Появились деньги. Когда деньги появляются — это всегда лучше, чем когда их нет, даже если часть разворуют. Поэтому в целом «Круг добра» — это огромное благо.
Другое благо, что, как нам кажется, эффективность управления этими деньгами могла бы быть гораздо выше или как минимум прозрачнее. Возможно, прозрачность решений могла бы снизить накал страстей, потому что сейчас на многие вопросы больше домыслов, чем ответов. Почему такое ограничение в поставщиках? Почему в попечительском совете нет достаточного количества врачей и людей, которые связаны именно со СМА? Например, я бы предложил включить в него Дмитрия Муратова — он нобелевский лауреат, он не против кого-то, а просто признанная величина.