Экспериментальный метод генной терапии, основанный на использовании модифицированных частиц ВИЧ, помог добиться роста здоровых лимфоцитов у детей с врождённым иммунодефицитом. Подробности этого подхода к лечению серьёзного заболевания приведены в журнале The New England Journal of Medicine.
В эксперименте участвовали 50 детей, страдающих тяжёлым комбинированным иммунодефицитом (ТКИ). Эту болезнь также называют «синдромом мальчика в пузыре». Люди с ТКИ вынуждены принимать антибиотики и проводить жизнь в стерильных условиях. Для лечения больных можно использовать трансплантацию костного мозга от совместимого донора. Однако эта процедура опасна и болезненна, к тому же поиски подходящего донора зачастую не дают результата.
Команда медиков во главе с Дональдом Коном из детской клиники Mattel при Калифорнийском университете решила обратиться к генной терапии. Специалисты взяли образцы костного мозга детей с ТКИ, после чего модифицировали клетки, заменив нерабочие версии генов на новые. В качестве вектора для внесения новых фрагментов ДНК учёные использовали дезактивированные вирусные частицы ВИЧ. В случаях всех 50 детей процедура прошла без развития побочных эффектов. У 48 пациентов функции иммунитета практически полностью вернулись к норме, и эти дети теперь могут вести такой же образ жизни, как их здоровые сверстники.
Ранее американские молекулярные биологи разработали генную терапию, которая «вырезает» из заражённых человеческих клеток более 90% фрагментов генома вируса герпеса.
Следите за развитием событий в нашем Телеграм-канале