Новая генная терапия на основе аденоассоциированного вируса (AAV) должна помочь пациентам с гемофилией А экспрессировать фактор свёртываемости крови FVIII в печени. Первая фаза клинических испытаний подтвердила эффективность такого метода, пишут «Ежедневные Новости Владивостока».

Результаты этого исследования предлагают убедительные данные в поддержку нынешнего подхода к гемофилии. Перенос гена действительно может обеспечить стабильную экспрессию фактора VIII в течение нескольких лет для почти облегчения болезни, — резюмировал ведущий автор исследования доктор Линдси Джордж.

В исследовании участвовали 18 мужчин с гемофилией А в возрасте от 18 до 52 лет: им вводили четыре различных дозы генной терапии SPK-8011. Большинству из них также прописали стероиды, так как по результатам прошлых исследований выяснилось, что у многих пациентов развивается иммунный ответ на вектор AAV.

16 из 18 участников исследования удалось сохранить экспрессию FVIII на протяжении всего испытания. По итогу у пациентов снизилось количество эпизодов с кровотечениями на 91,5%, однако у двоих участников исследования экспрессия пропала в течение года. Это доказывает, что стероиды не всегда гарантируют адекватное функционирование новой генной терапии.

Ранее в России начались испытания генной терапии против ВИЧ на животных. Эксперименты проводятся на лабораторных мышах определённых генетических линий, которые будут «гуманизированы» с помощью столовых клеток из пуповинной крови человека.