Шесть российских детей с тяжелой формой эпилепсии остались без жизненно важного препарата после того, как американская фармкомпания Marinus передумала обеспечивать их бесплатно. Компания в ноябре закончила клинические испытания лекарства «Ганаксолон», помогающего купировать припадки, и обещала еще полгода бесплатных поставок, сообщают «Известия» со ссылкой на благотворительный фонд «Люди Маяки».

Однако фирма внезапно передумала и предлагает теперь покупать препарат за 24 млн рублей. Поставки могут быть организованы через фонд «Круг добра», но произойдет это не раньше, чем через полгода, тогда как у детей со дня на день заканчиваются лекарства. Родители маленьких пациентов снижают дозировку, чтобы протянуть несколько месяцев. Это, в свою очередь, грозит увеличением количества припадков.

Дети принимали лекарство в течение трех лет в качестве участников клинических испытаний и оно показало хорошие результаты. У пациентов значительно снизилось количество приступов. Производитель обещал обеспечить лекарством участников испытаний до тех пор, пока оно будет зарегистрировано.

Купить препарат за счет бюджета невозможно, потому что оно не зарегистрировано. Поставок через «Круг добра», если он возьмет детей под свое крыло, пациенты могут не дождаться. Речь идет о партии препарата в 160 флаконов, которых всем шести пациентам должно хватить до февраля, за которую американская фирма требует 24 млн рублей.

После обращения родителей в Marinus, компания сообщила, что разочарована тем, что не сможет поставлять препарат в Россию, сославшись на логистику, «сложные законы» и санкции. Снижение дозировок препарата сказывается на состоянии детей.

Один ребенок уже умер. Достоверного подтверждения, что из-за снижения дозировки, нет, но смерть наступила именно на фоне этого. Причем заболевание у пациентки было в стадии ремиссии — терапия купировала все судороги, — рассказала изданию директор фонда «Люди Маяки» Лилия Цыганкова.

Ранее Госдума приняла в третьем чтении законопроект, который поможет обеспечить лекарствами детей и взрослых, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями. Закон вступит в силу с 1 января 2023 года.