Швейцарская фармакологическая компания заявила о смерти двух детей в России и Казахстане после лечения самым дорогим препаратом в мире «Золгенсма». Препарат предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), пишет Reuters.

Одна доза «Золгенсма» стоит более $2 млн. В России препарат зарегистрирован в конце прошлого года. СМА — это генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость. В итоге у пациента наступают нарушения дыхания и глотания. Лечение заболевания ограничено снятием симптома и пожизненным приёмом дорогих лекарств.

В середине июля глава Минпромторга, зампред правительства Денис Мантуров сообщил, что компания «Биокад» проводит клинические испытания российского препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Препарат станет аналогом зарубежного препарата «Золгенсма», но будет стоить «в разы дешевле».

Ранее член комитета Госдумы по охране здоровья Александр Румянцев сообщил, что фонд поддержки детей с орфанными (редкими) заболеваниями «Круг добра» пытается добиться включения спинальной мышечной атрофии (СМА) в федеральную программу высокозатратных нозологий, целью которой является обеспечение пациентов со сложными генетическими патологиями необходимыми лекарствами за счёт федерального бюджета.