Препарат «Спинраза», применяемый для лечения детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), внесён в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Соответствующее распоряжение подписал премьер-министр России Михаил Мишустин.
Зарегистрированный в РФ в середине 2019 года препарат «Нусинерен» (торговое название «Спинраза») внесён в перечень под категорией «прочие препараты для лечения заболеваний костно-мышечной системы». Распоряжение о внесении лекарства опубликовано на официальном портале правовой информации.
Лекарство против СМА является самым дорогостоящим в мире. Стоимость одной инъекции составляет $125 тыс. (порядка 9,5 млн рублей). В течение 12 месяцев пациент должен получить шесть инъекций.
«Спинраза» позволяет замедлить развитие заболевания, которое приводит к постепенному ослабеванию мышц, угасанию двигательных и дыхательных функций. Спинально-мышечная атрофия встречается у детей примерно один раз на 7 тыс. новорождённых, при этом является самой распространённой причиной генетически обусловленной детской смертности. В России каждый год регистрируется около 250 случаев СМА.
Как писал NEWS.ru, Пётр и Светлана Новожиловы из Екатеринбурга с помощью неравнодушных россиян собрали 160 млн рублей на лекарство для своей полугодовалой дочери Ани, которой врачи поставили диагноз «спинальная мышечная атрофия». Речь идёт о препарате «Золгенсма», который в России пока не зарегистрирован, а производится только в США.