Однократное изменение ключевого гена снизило уровень холестерина, закупоривающего сосуды, примерно на 50% за год без побочных эффектов, сообщается в исследовании, опубликованном в The New England Journal of Medicine. Наилучшие результаты зафиксированы у четырех участников эксперимента, получивших максимальную дозу препарата в рамках пилотного проекта.
В исследовании участвовали 15 пациентов с критически высоким уровнем холестерина, не поддававшимся лечению традиционными средствами. Целью работы была проверка безопасности пяти дозировок генной терапии с использованием CRISPR-Cas9 — технологии, действующей как молекулярные ножницы, разрезающие нужный участок ДНК для редактирования генов. Несмотря на малочисленность выборки, ученые отметили обнадеживающую эффективность.
Ранее научный руководитель НИЦЭМ имени Гамалеи Александр Гинцбург сообщил, что первый испытуемый, получивший отечественную вакцину против меланомы, показывает хорошие результаты лечения. Специалист отметил, что терапевтический эффект подтверждается позитивной динамикой. Препарат создавался в сотрудничестве двух структур Минздрава — НМИЦ радиологии и самого Центра Гамалеи.
