В России прошел доклинические испытания первый в мире препарат, предназначенный для лечения мышечной дистрофии Миоши, передает ТАСС. Лекарство, разработанное учеными Белгородского государственного национального исследовательского университета (НИУ БелГУ), показало свою эффективность и безопасность.
Разработка препарата ведется совместно с компанией «Артген Биотех». Мы предложили подход по лечению заболевания за счет доставки в мышечные клетки гена, который кодирует отсутствующий белок. Доставка происходит двумя способами: с помощью аденоассоциированных вирусов или плазмид. [Обе формы] препарата прошли исследование по эффективности и безопасности, — рассказал директор объединенного центра генетических технологий НИУ БелГУ Алексей Дейкин.
Дистрофия Миоши — это редкое прогрессирующее заболевание, которое встречается у людей в возрасте старше 35 лет. Оно связано с отсутствием белка, отвечающего за целостность мышечных клеток. Готовится регистрационное досье для медицинского применения нового лекарства и заявление в Минздрав, чтобы начать исследования на пациентах.
Ранее сообщалось, что исследователи из Санкт-Петербурга в 2023 году открыли новый метод борьбы с болезнью Альцгеймерa. Они создали препарат, который ограничивает утрату связей между клетками, что помогает сохранять память. Правда, до клинических испытаний дело еще не дошло.
Пока препарат прошел испытание на мышах: исследование показало эффективность лекарства. Следующим этапом станет анализ на токсичность и мутагенность. Это позволит понять, есть ли у препарата побочные действия. Затем ученые определят оптимальную дозировку для человека и после проведения лабораторных опытов перейдут к клиническим испытаниям.
