Российские ученые совершили прорыв в лечении наследственных болезней

Исследователи российского университета науки и технологий «Сириус» представили инновационную технологию, способную совершить прорыв в лечении наследственных заболеваний, результаты работы опубликованы в научном издании Frontiers in Bioengineering and Biotechnology. Медики смогли решить проблему вместимости генетического материала с помощью белков-интеинов, которые «собирают» ген внутри клетки.

Как сказано в материале, аденоассоциированные вирусы способны доставлять в клетки только короткие гены длиной до 5000 нуклеотидов, тогда как многие наследственные заболевания вызваны мутациями в значительно более крупных генах.

Экспериментальная проверка технологии проводилась на модели зеленого флуоресцентного белка (GFP). Исследователям удалось оптимизировать работу интеинов таким образом, что полноценный белок восстанавливался в 80% клеток. Этот успех открывает путь к созданию методов для наследственных заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми из-за больших размеров связанных с ними генов.

Технология уже продемонстрировала эффективность не только в клетках печени, но и в клетках сетчатки глаза, что дает надежду на лечение наследственных ретинопатий — тяжелых заболеваний, приводящих к слепоте. В перспективе аналогичный подход может быть применен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна и других сложных генетических патологий.

До этого ученые из американского Университета Эмори обнаружили 22 новых участка генома, влияющих на риск развития диабета второго типа. Он быстро распространяется во всем мире, чаще поражая мужчин.