В России существует федеральная программа высокозатратных нозологий, целью которой является обеспечение пациентов со сложными генетическими патологиями необходимыми лекарствами за счет федерального бюджета. Сейчас фонд поддержки детей с орфанными (редкими) заболеваниями «Круг добра» пытается добиться включения спинальной мышечной атрофии (СМА) в эту программу, рассказал председатель экспертного совета фонда, академик РАН, член комитета Госдумы по охране здоровья Александр Румянцев. Без дорогостоящего лечения пациенты рискуют стать инвалидами, объяснил он «Парламентской газете».
Взрослые люди со СМА — это пациенты с легкими проявлениями заболевания. Но если оставить их без лечения, это будут пациенты-инвалиды. Я написал письма в Минздрав, Минфин и Минэкономики, чтобы поднять этот вопрос. Включение СМА в программу могло бы обеспечить лекарствами всех пациентов со спинальной мышечной атрофией, независимо от их возраста и типа диагноза, — рассказал Румянцев.
Академик пояснил, почему СМА до сих пор не включили в перечень 14 высокозатратных нозологий. По его словам, лекарство от этого заболевания было изобретено не так давно. Когда появилось лечение, государство начало помогать детям с СМА, так как у них заболевание протекает особенно тяжело. Взрослых больных препаратами должны обеспечивать регионы, но из-за высокой стоимости это не всегда возможно. Фонд пытается добиться включения редкого заболевания в программу. По подсчетам Румянцева, на это понадобится примерно полтора миллиарда рублей.
24 марта глава Федерального медико-биологического агентства Вероника Скворцова пообещала создать отечественные аналоги дорогостоящих зарубежных лекарств для лечения редких заболеваний в течение восьми месяцев. По ее словам, российские химики могут создать аналог самого дорогого препарата в мире от СМА — «Золгенсма». Его стоимость составляет $2,125 млн.
