Два лекарственных препарата отечественного производства для лечения орфанных заболеваний проходят клинические испытания в России.
Проводятся клинические испытания препаратов для лечения наследственного ангионевротического отёка и мукополисахаридоза типа II, — говорится в сообщении на сайте Минздрава РФ.
Оба лекарства показали высокую безопасность и эффективность в доклинических испытаниях на животных. В 2020 году также должны начаться доклинические испытания российского геннотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии.
В ведомстве отметили, что россиян с редкими заболеваниями обеспечивают наиболее дорогими препаратами. В 2019 году на закупку лекарств по 12 наиболее высокозатратным нозологиям было выделено 55,7 млрд рублей. В 2020 году в перечень орфанных было добавлено ещё два заболевания, а сумма выделенных из федерального бюджета средств увеличилась до 61,8 млрд рублей.
Орфанными считаются заболевания с распространенностью менее 10 случаев на 100 тысяч человек. Большинство редких заболеваний генетические, а основная часть пациентов — дети.
Ранее NEWS.ru писал, что спинальную мышечную атрофию могут включить в федеральный перечень орфанных заболеваний. С такой инициативой выступила группа депутатов Госдумы от ЛДПР. Авторы инициативы отмечают, что в России ежегодно регистрируются новые лекарственные препараты для лечения редких болезней, однако льготное лекарственное обеспечение пациентов с орфанными заболеваниями, которые не включены в перечень, осуществляется за счёт средств регионов, однако из-за дороговизны лекарств это крайне затруднительно, поэтому бывают сбои.
