В научном журнале New England Journal of Medicine появились результаты эксперимента, который показал, что развитие в организме человека гемофилии можно успешно затормозить, поддерживая состояние здоровья больного на том уровне, который позволяет перевести необходимые показатели в нормальные или близкие к нормальным.
У людей, страдающих от гемофилии, в организме вырабатывается недостаточное количество фактора свёртывания VIII, этот белок отвечает за свёртывание крови. Пациенты нуждаются в регулярных инъекциях, а в более тяжёлых случаях количество уколов увеличивается.
В результате учёные создали генномодифицированный вирус, который должен способствовать выработке фактора свёртывания VIII в печени больного. Для своего исследования они нашли 13 добровольцев, страдающих тяжёлой формой болезни, в прошлом году им сделали инъекции этого вируса, причём другие лекарства они больше не принимали.
Выяснилось, что спустя год у 11 из 13 человек оказался нормальный уровень содержания фактора свёртывания VIII в организме.
«Это по-настоящему инновационная терапия. Сам факт, что нам удалось нормализовать уровень содержания фактора свёртывания VIII в организме людей, страдающих от тяжёлой формы гемофилии, является ошеломляющим», — заявил британский врач Джон Пейси.
Эксперты подчеркнули, что планируют проводить дальнейшие испытания, чтобы подтвердить эффективность нового метода терапии.