Ученые из университета Пенсильвании в Филадельфии, США, впервые смогли отредактировать опасную мутацию ДНК зародыша внутри утробы матери. В результате эксперимента молекулярные биологи спасли мышат от гибели в результате разрушения печени в первые дни жизни.
Главная задача исследования — приспособить лабораторные методики для борьбы с реальными болезнями при диагностике беременных женщин. Эксперты провели первый эксперимент такого рода, удалив вредоносную мутацию в гене FAH из ДНК эмбрионов беременной мыши.
Как правило, носители мутации в FAH умирают в первые дни или месяцы после рождения. Это связано с неспособностью печени разрушать молекулы тирозина — одной из важнейших аминокислот. В результате в клетках печени накапливается фумарилацетоацетат — крайне токсичное вещество.
Для «ремонта» данной мутации ученые использовали два геномных редактора — CRISPR/Cas9 и более точный, но неизбирательный фермент BE3. Первый выполнял роль путеводителя, помогая второму найти «опечатки» FAH и точечно их исправить, не добавляя новых мутаций. Результаты опыта были описаны в журнале Nature Medicine.
Ранее News.ru писал, что российские специалисты активно исследуют свойства врождённого иммунитета. Он в отличие от адаптивного (приобретённого) «записан» в генах человека и передаётся по наследству от родителей.
